# 研究设计包：估计目标、抽样/随机化与分析计划

工作单元：W-M07；版本：2026-10-21.workunits.2；复核：2026-10-20
把研究问题变成可执行设计、样本量依据和预先分析方案，明确可识别结论与假设。

## 当前用法
可委派完整设计候选和可重算功效/SAP；先接收估计目标与实施假设，再冻结分析，不只审核文案。
依据：SAPAI在9份临床方案上比较3模型的27份SAP，由统计师双评分；描述项与统计推理项表现不同。
来源状态：active
本站记录：本站本任务AI运行数、成功率、实际成本及人工介入量均为null；代表例为交付设计，未执行。

条件：
- 问题及重要性可定义
- 设计参数有来源/情景
- 能独立检验操作特征

## 请求与范围
研究尚未看结果，需要设计调查/实验/临床研究并冻结主要分析。
包含目标总体/估计目标、设计选择、功效与敏感性、缺失策略和分析计划；不把文档清单分数当有效设计，监管/伦理决策另由相应主体作出。

## 输入
- 研究目标：研究问题、目标总体、终点/时间点/估计量、最小有意义差异、可接受风险与资源。
- 设计资料：抽样框/随机化单位、聚类/分层、先验方差/事件率来源、失访与执行限制；临床给锁定方案和intercurrent events。
- 冻结与接收：主要/次要/探索分析、multiplicity、中期查看/盲态边界、缺失假设与替代情景；估计目标变化必须有版本。

## 交付物
- 设计与估计目标对照、抽样/随机化方案和实施要求
- 可重跑样本量/功效计算及参数来源/敏感性曲线
- 统计分析计划：分析集、模型、缺失/偏离、中期与多重性、表图模板
- 可识别性/选择偏差风险、未决设计选择及不同选择的影响

## 验收
1. 设计回答原问题
   方法：独立列总体、变量、比较、时点与估计目标；区分随机/观察设计，确认干扰、选择和依从性假设。
   拒收：要治疗策略效应却只分析完成者；观察相关性写成随机试验效应。
2. 样本量和实施一致
   方法：另一计算路径复算功效/样本量；模拟拟定设计的I类错误/覆盖/功效，考虑分配比、聚类、失访和效应大小不确定。
   拒收：把总样本当每组；忽略ICC、双侧/单侧或多重检验。
3. 缺失和分析计划可执行
   方法：从空结果表和合成边界数据推演分析；临床敏感性须同估计目标，补救治疗/死亡等中间事件策略不得静默变。
   拒收：填“使用适当方法”无算法；换目标却说只是敏感性。
4. 版本及选择不追结果
   方法：对照锁定方案与输出，重大统计选择逐项标来源/新建议/未定；中期方案检验alpha/访问隔离，未授权结果不能用于设计优化。
   拒收：看过显著结果后回写“预设”；幻造临床方案未规定的敏感性分析。


## 具体例子
输入：设计例：两组12周连续终点试验，给定差异δ、SD和失访范围；明确所有随机受试者的目标及补救治疗处理；不填无来源n。
预期产物：估计目标、分配/分析集、可重算n与功效曲线、缺失敏感性及表图模板；尚无本例运行。
失败：只排除失访者并宣称原估计目标不变；用总体人数代替每组样本量。

## 工作重组
以前：设计专家口述、文档作者转写、程序员算样本量，往返澄清。
现在：给研究目标和约束，代理自选计算、设计比较和计划组织；模拟反馈能修正设计，关键选择有依据，不固定一条统计流程。
保留：
- 研究问题/伦理与实施可行性
- 估计目标与可接受风险
新增：
- 设计到代码操作特征核对
- 方案—SAP差异可追溯

## 人的责任与失败接管
研究团队决定目标、资源和可实施取舍；统计接收者独立检验设计假设/操作特征，代理可完成草案、计算和边界推演。
缺参数时交情景范围和决策影响，不造方差/事件率；问题不可识别则交所需设计修改；预算不足区分探索建议与冻结计划。

## 尚待补足
- 直接AI证据主要为方法选择/临床SAP，调查设计属迁移
- 伦理与监管裁决不在生成任务内

## 职业与团队下一步
统计设计、试验/调查统计
设计、参数出处、功效程序及计划差异
补目标领域和设计理论，展示一个错误设计如何被拒。
/explore?purpose=career&domain=math
设计不明确还是重复算数耗时？
代理比较设计与计算，接收者裁决科学目标并独立检查操作特征。
用未见方案比较完整设计错误与接收人时。
/explore?purpose=team&domain=math

## 证据与关系
- SAPAI：临床方案到统计分析计划的验证研究：https://www.medrxiv.org/content/10.64898/2026.03.19.26348626v1
  定位：Abstract Methods/Results；Data/Code；公开 2026-03-19；核查 2026-10-20；复查 2026-11-20
  支持：临床计划生成的原始领域评估及漏项/幻造风险。
  未覆盖：预印本，清单项分不是整计划通过概率；未验证自主设计或合规。
- ICH E9与E9(R1)：估计目标和敏感性方法：https://www.ema.europa.eu/en/scientific-guidelines/ich-e9-statistical-principles-clinical-trials
  定位：Current version；E9(R1)估计目标/敏感性框架；公开 1998-09-01；R1页面2020-02-18；核查 2026-10-20；复查 2026-11-20
  支持：估计目标/敏感性工作约束。
  未覆盖：指南不证明AI设计正确。
- StatQA：统计方法选择与适用性：https://github.com/HKUSTDial/StatQA/blob/3d5f6b5b6926600dc952f39d79dfdef82999aeeb/README.md
  定位：Overview；Benchmark/Evaluation；NeurIPS2024论文；公开 2024-05-26；核查 2026-10-20；复查 2026-11-20
  支持：方法适用性错误要求显式核对前提。
  未覆盖：抽样/因果设计是迁移任务，未有本站直接模型成绩。


## 任务级判断与证据
采用方式：分阶段接收
从证据到建议：SAPAI直接支持方案到计划草稿，同时显示统计推理项仍有漏项；StatQA支持先查方法适用性。因此采用到可计算、可推演的设计候选，不把格式完整当方法正确。
当前可用性：mixed；公开资料与工具入口已核对；下列论文配置、开源实现和本任务实际运行分别记录。本轮不安装、不调用付费服务，也不继承外部成绩。
- StatQA：https://github.com/HKUSTDial/StatQA/tree/3d5f6b5b6926600dc952f39d79dfdef82999aeeb
  3d5f6b5…；NeurIPS2024；公开数据/脚本，不能当研究设计成品。
- SAPAI公开研究：https://www.medrxiv.org/content/10.64898/2026.03.19.26348626v1
  v1 2026-03-19；可读论文；所链github本轮未核实可下载，不冒称即用产品。

### SAPAI用9方案/3模型生成27份SAP，统计师清单评价描述项准确81–83%、统计推理项67–72%；文稿填全不能代表设计推理同样可靠。
依据身份：外部报告结果；状态：active
- SAPAI：临床方案到统计分析计划的验证研究：https://www.medrxiv.org/content/10.64898/2026.03.19.26348626v1
  定位：Abstract Methods/Results；关系：partial
  支持：临床计划生成的原始领域评估及漏项/幻造风险。
  限制：预印本，清单项分不是整计划通过概率；未验证自主设计或合规。
  核查：2026-10-20；来源状态：active
配置：v1；GPT-5、Claude Sonnet4、Gemini2.5Pro；逐节提示，46项0–3统计师双评分；模型/采样成本不用于本站估计。
适用限制：预印本，清单项分不是整计划通过概率；未验证自主设计或合规。 百分比为原研究清单项准确性，不是27份SAP全部通过率。
相关进展（本条判断）：
- 方案到SAP已有统计师评分的领域研究：/explore?purpose=understand&domain=math&window=all#P-M-SAPAI
  首次公开 2026-03-19；判断变化 2026-03-19

### 临床主分析与敏感性需要围绕同一估计目标对齐，设计不能靠生成文案决定。
依据身份：工具与方法依据；状态：active
- ICH E9与E9(R1)：估计目标和敏感性方法：https://www.ema.europa.eu/en/scientific-guidelines/ich-e9-statistical-principles-clinical-trials
  定位：Page contents / R1 Current version；关系：method
  支持：估计目标/敏感性工作约束。
  限制：指南不证明AI设计正确。
  核查：2026-10-20；来源状态：active
适用限制：指南不证明AI设计正确。

### 研究设计可按估计目标、独立功效/操作特征和可执行计划接收候选，而非仅检查文稿。
依据身份：有条件的编辑推断；状态：active
- StatQA：统计方法选择与适用性：https://github.com/HKUSTDial/StatQA/blob/3d5f6b5b6926600dc952f39d79dfdef82999aeeb/README.md
  定位：Overview / applicability errors；关系：adjacent
  支持：方法适用性错误要求显式核对前提。
  限制：抽样/因果设计是迁移任务，未有本站直接模型成绩。
  核查：2026-10-20；来源状态：active
适用限制：抽样/因果设计是迁移任务，未有本站直接模型成绩。

## 情境变化
### 抽样调查
输入变化：分层/整群/不等概率及不应答。
判断变化：可交抽样/加权设计和偏差情景，不能套两独立样本公式。
验收变化：纳入概率、设计效应/权重、覆盖误差和不应答敏感性。
### 临床试验计划
输入变化：包含终点、估计目标、中间事件及中期访问。
判断变化：分阶段接收设计/SAP与盲态计算；不自动改变医学或监管目标。
验收变化：协议—估计目标—分析集—模型—敏感性一致；中期alpha和访问边界。
### 观察性因果设计
输入变化：没有随机分配，混杂/选择假设未知。
判断变化：先交可识别性与偏差分析，不能自动承诺因果结论。
验收变化：明确时间零点、混杂、positivity、敏感性；不以p值接收因果。
### 非临床随机或配对实验设计
输入变化：非临床研究拟采用独立/聚类随机、配对或重复测量实验，未必涉及患者或临床终点。
判断变化：可交实验设计、功效和分析计划候选；临床SAP成绩不直接迁移成该设计已测。
验收变化：独立核实验单位、分配/配对/聚类、测量时点和假设；模拟操作特征及效应/失访情景，不套不匹配的两独立样本公式。
### 实验室研究设计
输入变化：输入包括实验处理、供体/培养物等生物实验单位、技术重复、批次/板位、检测方法与资源。
判断变化：可委派设计和可重算功效/分析候选；BixBench3执行给定方法不证明代理会自主选对实验设计。
验收变化：定义生物重复与技术重复、随机化/平衡批次、对比及多重性；避免伪重复，缺少方差/批次信息时交参数情景而非编n。

研究前沿：已出现临床SAP专属验证；样本和模型受限，临床试验注册/合规和长期结果不由AI文稿证明。
下一项验证：在公开或授权方案上隐藏参考SAP，让代理输出估计目标、功效代码和计划；先用错误单侧/忽略聚类/改变估计目标负控制校准，再独立模拟。
未来改判信号：
- 扩大：未见设计的操作特征独立复现、条款与终点一致，统计选择可追溯。
- 收缩：敏感性幻造、参数无来源或I类错误失控；缩到方案对照与计算候选。

## 与本单元直接关联的进展
### 方案到SAP已有统计师评分的领域研究
公开 2026-03-19；判断变化 2026-03-19
研究比较完整计划中的描述与统计推理内容。
支持范围：预印本清单项质量不等于整计划通过或合规；未给本站效果。
来源状态：active
/explore?purpose=understand&domain=math&window=all&kind=all#P-M-SAPAI

领域背景与未来情景：/explore?purpose=understand&domain=math


## 工具与采用佐证